该项目将设计一种新的 RNA 疗法,将长寿相关的 FOXO3 基因调整为促进健康的形式,以 阻止退行性椎间盘疾病背后的组织破坏——为延长健康寿命的药物开辟一条精确、可扩展的路径。
Lorna Harries 博士的实验室发现了一种调节 FOXO3 的创新方法,FOXO3 是一个众所周知但尚未被药物靶向的长寿靶点,并提议利用它来解决由退行性椎间盘疾病引起的慢性下背痛。他们计划制造短的人工修饰 RNA 分子(反义寡核苷酸),选择性地开启 FOXO3 的“好”信息,首先在人类细胞和微型椎间盘模型中进行测试。成功将带来:1)先导候选药物,2)证明其能恢复椎间盘健康,3)用于专利和进一步开发的数据。相同的分子日后可适用于治疗许多其他与年龄相关的疾病,帮助人们更长时间保持健康。